本报讯（大连新闻传媒集团记者于艳新）男孩七七出生后，运动功能发育迟缓，随着年龄增长，情况越来越糟。经过医生诊断，七七患有脊髓性肌萎缩症（SMA），而治疗该病的药物诺西那生钠注射液每针数十万元，堪称“天价”。今年1月1日，随着新版《国家医保药品目录》落地，诺西那生钠注射液每针降为3万多元。1月14日，包括七七在内的我市两名小患者注射了该药，成为首批受益者。

        脊髓性肌萎缩症（SMA），是一种神经系统的遗传性疾病。早期出现双上肢远端肌肉萎缩，此后疾病逐渐进展，肌萎缩可以延及全身，大多数患者会在30岁左右失去独立站立能力，严重的会因多脏器功能衰竭危及生命。大连市妇女儿童医疗中心（集团）神经内科主任医师陶哲介绍说：“在诺西那生钠注射液上市之前，对于脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的治疗就是康复训练，而康复训练不能使患儿的运动功能有所逆转，只能让病的进展稍稍慢一点而已。2019年，诺西那生钠注射液在我国获批上市，当时一针70万元；2020年降到55万元一针，但是该药第一年要打6针，第二年一般是2针至3针，终生维持治疗。” 

         近年来，国家医保局连续调整医保药品目录，组织国家药品集中带量采购。在2021年的医保目录药品谈判现场，国家医保局谈判代表反复同制药企业商讨价格，最终将诺西那生钠注射液每针的成交价“砍”到了3万多元。2022年1月14日下午4时，我市两名患儿七七和天天同时首次注射了该药，患儿的家属们流下激动的眼泪。他们说，感谢国家把诺西那生钠纳入医保，让他们的孩子有了救治的希望。

         脊髓性肌萎缩症（SMA）目前是罕见病，患者数量较少，但每个患者家庭都承受着巨大的精神和经济的压力。本着“每一个小群体都不应该被放弃”的信念，大连市医疗保障局密切关注国家政策的进度，力争尽早落地，让患者尽快受益。大连市医疗保障局服务管理处副处长马丹告诉记者：“2021年年底我们就及时发文，明确将包括诺西那生钠在内的117个药品纳入高值药品管理。今年结合基金的承受能力，我们进一步下调了高值药品的个人先行自付比例，由原来的30%降到了20%。经过降价、医保报销和双通道等各项利好政策的叠加，全市参保患者特别是大病患者的保障进一步提高了。”据了解，七七和天天两个孩子本次注射诺西那生钠每人仅自费14000多元。