（原标题：“70万一针”天价救命药降至3万多，正式开打了！患者：感觉自己幸运到爆！）
2022年第一天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施。
根据新版国家医保药品目录，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种。
此外，据21世纪经济报道获悉，新版国家医保药品目录落地首日，在北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受了本次医保谈判最受关注的渤健“70万一针”的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）药物诺西那生钠注射液、治疗，该药降价至万元，大大减轻相应群体经济负担。
新年第一天，多地开打
患者：“感觉自己幸运到爆”
2022年新年第一天，江西省儿童医院神经内科为2岁10个月的SMA患儿嘉成(化名)进行了诺西那生钠治疗，为SMA患者送上最好的新年礼物，这是SMA靶向药物纳入医保后我省首例，也是全国首批获益的患者。
另据南方+，1月1日上午9时许，在广州中山大学附属第一医院神经一科的治疗室里，29岁的患者杜先生撩起衣服，侧卧在床上，准备接受腰椎穿刺。即将注射到他体内的正是诺西那生钠。
腰椎穿刺
“再把头往胸口那边靠一点，背再拱起来一点。”中山大学附属第一医院神经科主治医师利婧逐步指引杜先生调整体位。杜先生左侧卧在床上，屈膝抱团，暴露出腰椎。
“背部和床尽量保持垂直，针刺进去的时候稍微斜一点，慢慢地往上……”中山一院神经外科主任医师、教授张成来到现场指导。
另一边厢，医生徐睿恺已经在医院药房整装待发。他手上有一个保温箱，里面是被低温冷冻保存着的诺西那生钠注射液。“可以把药拿过来了。”没过多久，他收到了送药的指令。
针尖进入身体，杜先生紧了紧拳头。“放松一点，正常呼吸，肚子别紧张。”医护人员继续耐心地引导。
腰椎穿刺完成，主治医师何若洁把注射液从冰冷的保温箱里取出来，握在手心里，把注射液复温到25摄氏度左右。2分钟后，测温枪显示注射液的温度已经合适。
利婧和何若洁两人配合，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从小瓶子里吸出来。“这一步要特别小心，每一滴药物都是宝贵的，要尽量都吸到针管里来。”
全部吸取出来后，利婧缓缓把注射液注入杜先生体内，完成了此次治疗。
“新年第一天就能用上这个药，感觉自己幸运到爆了!”杜先生对未来充满憧憬，“希望自己以后能恢复健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢复健康。”
医生对患者进行注射
诺西那生纳注射液
与此同时，记者于1日上午来到浙江大学医学院附属儿童医院(下称“浙大儿院”)滨江院区，在该院住院部的18楼神经内科，4岁多的SMA患儿馨馨正在等待注射诺西那生钠。
上午10时36分，馨馨被抱进了注射室；10时48分，医生团队推开了门，整个过程结束
浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长，同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗向记者介绍道，馨馨在1岁9个月时被确诊为SMA II型，此前一直在接受多科学诊疗团队的管理及康复治疗，“没有接受过药物治疗，一直在等待药物可及。”
“每一个小群体都不该被放弃”
“希望企业拿出更有诚意的报价……每一个小群体都不该被放弃。”
过去，诺西那生钠注射液高昂的价格，使得包括杜先生和馨馨的很多患者难以企及。
但眼下却不一样了。2021年年底，一则医保谈判代表与企业代表就罕见病药物展开价格谈判的视频受到关注。视频中医保谈判代表将药物价格从市价70万元“杀”到3万元左右，引发网友纷纷点赞。
在今年的谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物谈判进行了一个半小时，
全过程回顾下来可谓异常艰难，企业第一轮报价中，给出的价格是53680每瓶。国家医保局谈判代表张劲妮回答道：“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”
并给出了一个颇具“诱惑力”的条件——“如果这个药能进入医保目录，以中国的人口基数、中国政府为患者服务的决心，很难再找到这样的市场了。”
企业代表离席商量过后。给出的报价降到了48000元每瓶。
张劲妮坦言，中国的医保基金今年实际是一个非常困难的年份，包括新冠肺炎前期，医保基金的减征缓征可能外企也有享受到相应的优惠，疫苗费用实际上占了医保基金非常非常大的支出，
“所以我们对国家医保局今年仍然有勇气开展医保谈判工作，确实是体会到了人民健康至上的非常大的决心。”
张劲妮的话让企业代表再次离席商讨。
这次他们把价格降到了45800元。
而张劲妮给出的答复是：“很困难，希望企业再努努力。”
谈判企业第三次离席商讨后，带回了42800的价格。
这次张劲妮回答：“相信企业感到很痛，但离我们能进一步谈，还有一定的距离。”
谈判企业又经历了第四次、第五次离席商量，价格降到了37800每瓶。但这显然还没有达到医保局理想的价位。
张劲妮笑着说：“谈判桌上我们作为甲方，这么卑微，真的很难”。
但谈判组对价格的底线是不能让步的。
“调整空间是0”“真的很艰难，我觉得我刚眼泪都快掉下来了。”
随后，经过谈判组的集体商议，张劲妮给出了33000的报价。
企业代表第八次离席商谈，最终确认了新的报价：
“请问这是你们确认的最终报价吗？”
“确认。”
“好的，成交。”
一个半小时的漫长谈判，企业代表八次离席商谈。每瓶药的成交价，比最初的报价少了2万多元。
而这个价格被打下来的药物正是诺西那生钠注射液，这也是价值罕见病药物首次被纳入医保药品目录，并从2022年1月1日正式执行。
这意味着更多的SMA患儿用得起药了，也大大减轻了患者家庭的经济负担，患者家属们得知这个消息后喜极而泣!
美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说：“我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，家庭负担大大减轻。这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物。”
为何诺西那生钠定价这么贵？
SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。
西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。
据了解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。
山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰进一步介绍称，普通人中大约每40-50人中就有一名SMA隐性基因携带者。作为一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，按照遗传学概率，如果两个携带者结合，每次怀孕都有四分之一的几率生下SMA患儿。而婴幼儿期起病的患儿大概率无法活到2岁，因此，SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。
由渤健公司研发的诺西那生钠注射液，正是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。2018年，诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年2月在中国获批上市。在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，目前已经降至55万元，全国统一价。
据悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。根据最新的SMA患者援助方案，患者可以享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为“1+2”。这意味着，患者每年的治疗费为55万元。
在美国，诺西那生钠注射液定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年费用降低一半，至37.5万美元。华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公开发表不满，认为虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但巨额的成本将给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。
为何诺西那生钠定价这么贵？
实际上，与普通药物不同的是，罕见病病人数量少，愿意投入资金研发的企业也少，药物研发进展缓慢，而为了收回研发成本，企业定价自然相对较高。
此外，在研发过程中，罕见病药物的失败率明显更高。根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS联合发布的报告，过去十年(2011年-2020年)，9704个药物临床开发项目中，从1期临床到获得美国FDA批准上市，所需时间平均为10.5年。而罕见病药物从临床到获批，比其他药品还要长四年。与此同时，罕见病药品的临床试验还有样本量小、异质性大、难招募等特点，使得在临床试验的任何一个阶段，筛查和随机入组失败率都明显更高。
针对药物定价的争议，渤健发言人Matt Fearer曾表示，这是经过充分考虑的。“诺西那生钠的定价策略与其他罕见病孤儿药并无二致，这个价格主要是基于对药品前期投入、临床价值的充分评估，以及渤健可持续地投入其他创新药研究项目的需要。”
京东健康医药部总经理兼战略与投资负责人金恩林表示：“罕见病首先是医学问题，但也是经济学问题。比如说目前大多数罕见病患者仍然是无药可用的，这个问题就是市场的失灵，如何打破市场的失灵，让企业能够为少数患者去生产、研发和提供药品，以及让这些企业获利保持可持续发展，是罕见病领域里特有的挑战。”
本次医保谈判降价率达到既往最高
94种药品谈判成功
2021年国家医保药品目录调整的范围包括近5年新上市或说明书修改的药品，国家基本药物以及新冠肺炎治疗用药。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛，群众用药的可及性和公平性，进一步提高。
调整后，国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。在调整中，国家医疗保障局始终坚持“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，着力满足广大参保人基本用药需求。
从降价幅度来看，谈判成功94个，总体成功率80.34%。其中，目录外85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%。无论从成功率还是降幅来看，也都达到了既往最高。
据21世纪经济报道了解，百济神州BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）经过2021年医保目录谈判，顺利增补华氏巨球蛋白血症（WM）适应症进入2021版国家医保目录，进一步降低患者经济负担。目前，百悦泽®共有三项适应症纳入医保目录，覆盖套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症。
本次百悦泽®在继2020年医保谈判降价44%后，再度降价14%，二度降价后的最新医保执行价格为5440元/盒，每月治疗费用报销前为10200元。如按全国平均70%的医保报销比例计算，百悦泽®在报销后的月治疗费将降至约3060元。此次降价后，百悦泽®成为同类BTK抑制剂中，月治疗费用最低的产品。
备受争议的绿谷制药的阿尔茨海默病药物九期一（甘露特钠）降价66%进入医保目录，最新价格为7.05元/150mg。
随着医保改革的不断深化，医保政策落地时间也在逐年缩短。从谈判结果公布，到患者享受医保报销政策接受治疗，前后不到一个月的时间。如此可见，在保证政策落地高效执行的同时，也真正为患者打通了医保用药的“最后一公里”已经成为趋势。
IQVIA方面也认为，从本次医保谈判结果来看，政策变化引导医药产业创新升级，未来药品的商业成功将更加依赖创新。一方面，政策变化带来上市与医保准入时间点提前，药品商业成功关键点随之提前；另一方面，集中带量采购导致药品生命周期缩短，企业更需推陈出新，以创新取胜；同时，药品的商业成功将从依赖销售，逐步转型为依赖证据生产、价值定位与价值传递；此外，医保目录动态调整与集采等措施在优化基金使用的同时，也倒逼医药产业创新升级。
来 源丨21世纪经济报道(记者：季媛媛)、 南方+、央视新闻、澎湃新闻、江西省儿童医院、成都日报·锦观新闻等
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